医保支付规则变了这47个药同时进入省级
大公司
01
FDA放行
DMD基因疗法重启临床
药明康德：今日，SolidBiosciences宣布，美国FDA已经允许其继续IGNITEDMD临床试验，评估基因疗法SGT-在杜氏肌营养不良症（DMD）中的治疗效果。
SGT-是SolidBiosciences的领先在研新药，能通过创新AAV9载体，将合成的抗肌萎缩蛋白基因递送至患者体内，治疗杜氏肌营养不良症的遗传根源。按设计，这条合成基因编码了具有功能性的蛋白。而临床前试验的结果也支持了它的治疗潜力。它也由此曾获得美国FDA颁发的罕见儿童疾病认定（RPDD）、以及孤儿药资格。
“基因疗法有潜力改变DMD的进程，并为患者带来长期疗效，”佛罗里达大学（UniversityofFlorida）基因疗法中心主任BarryByrne教授说道：“在详尽地分析了临床和实验室中的数据后，我很肯定这些不良反应易于监控，且能够得到控制。我们的患者快速回归正常。我们期待继续进行IGNITEDMD试验，为更多儿童和青少年提供这一充满潜力的在研疗法。”
02
罗氏SMA药物显示早期疗效
小分子挑战核酸黑科技
美中药源：今天罗氏和PTC宣布其小分子脊髓性肌肉萎縮症（SMA）药物risdiplam（又名RG）在早期临床显示一定疗效。儿童患者使用risdiplam两个月后疗效指数升高5.5点，四个月、六个月分别升高12.5和14点，这比百键和Ionis的反译RNA药物Spinraza同样时间段的3、8、10点看上去略好，与AveXis的基因疗法AVXS-的10，15，19点类似。受此消息影响PTC上扬27%，而百键和Ionis分别下滑6-7%。
03
死亡风险降低24%！
白血病新药公布3期结果
药明康德：近日，第一三共公司（DaiichiSankyo）在欧洲血液学会第23届大会上宣布，由德州大学MD安德森癌症中心领导的关键3期临床试验QuANTUM-R显示，quizartinib延长了具有FMS样内部串联重复（FLT3-ITD）基因突变的致命形式的急性骨髓性白血病（AML）患者的总生存期。
Quizartinib是第一三共公司开发的口服特异性FLT3抑制剂。FLT3是一种酪氨酸激酶，持续抑制它的活性可以导致肿瘤细胞的凋亡。但是过去的酪氨酸激酶抑制剂或FLT3抑制剂通常因为效力或特异性不足而带来多种副作用，这些副作用导致用药剂量不足以对FLT3活性产生持续抑制。因此，以前的FLT3抑制剂不能作为单一疗法治疗AML。Quizartinib与上一代FLT3抑制剂相比效力显著增强，而且具备足够的特异性，这让它可以在患者耐受的用药剂量下完全抑制FLT3的活性。
04
马云又出手了
瞄准德国“独角兽”药企AMWGmbH！
新康界：马云又双叒在医疗健康行业出手了，这次他联手翰宇药业瞄准了一家德国独角兽药企。
6月14日晚间，翰宇药业发布公告称，其旗下并购基金携手马云参股私募股权投资机构云锋基金，通过共同投资的主体已签署并购协议将分两期在两年内完成对德国独角兽药企AMWGmbH的战略并购。交易总价为1.2-1.8亿欧元（约8.89-13.35亿元），具体金额将视最后交割截止日期时双方约定的各项业绩指标完成情况确定。
翰宇药业称，此次投资AMW是各战略投资方在全球先进制剂给药途径技术领域中迈出的历史性一步，将助力各方进一步探索多肽药物的新型给药方式，为各方进入药物缓控释领域搭建平台，提升未来各方在国内外市场相应领域的竞争力。同时，通过本次战略投资，加速翰宇药业作为战略投资方在医疗领域的全球产业布局。
05
疗效显著！
严重痛风新药公布优秀2期数据
药明康德：日前，SelectaBiosciences在年欧洲抗风湿联盟（EULAR）年度欧洲风湿病学大会上公布了其正在进行的SEL-的2期临床试验的扩展数据。在该研究中，患者接受0.15mg/kgSVP-雷帕霉素与0.2or0.4mg/kg的pegiticase，用于治疗慢性严重痛风。
“我们对在EULAR上发布的这一扩展患者数据集中观察到的持续改善的临床活动感到非常高兴，并且相信它进一步证明了SEL-具有改变慢性严重痛风治疗范式的潜力。它与现有疗法相比能提供更好和更持久的血清尿酸控制，减少发作和给药频率，”Selecta总裁兼首席执行官WernerCautreels博士说：“我们现在正处于接受5个月剂量的SEL-联合疗法的第4个治疗周期，并计划在今年第三季度即将召开的医疗会议上报告这些患者的数据。这些数据有潜力证明SEL-在具有高度医疗需求的慢性严重痛风患者中的扩展益处，并使我们能够进行我们计划于今年晚些时候启动的3期研究。”
投融资
01
慕恩生物完成弘晖资本领投
万Pre-A轮融资
动脉网：获悉，慕恩生物早些时候已完成万Pre-A轮融资，本轮融资由弘晖资本领投，天使轮投资方越秀产业基金，智朗创投跟投。公司创始人兼CEO蒋先芝博士表示，本轮融资将用于推动公司现有植物微生物组产品线的产业化，加快人体微生物组药物的前期开发。慕恩生物已经建立了一个有全球竞争力微生物多样性菌种库和土壤宏基因组DNA样本库，迄今已分离、保存和鉴定了四万六千个菌株，其中超过四分之一的菌株是首次在国内分离到的、未被鉴定过的新菌种，并收集保存了近万份环境宏基因组DNA样本。
作为连续两轮的主要投资方，广州越秀产业投资基金总裁卢荣先生表示，“我们对慕恩生物蒋先芝博士所代表的创业团队充满信心，杰出的研发能力，稀缺的产业界经验，并以此建立最为核心的商业化微生物资源库，都能够为微生物产品的开发和应用提供源动力。我们越秀产业投资基金后续会一如既往的在产业资源和公共关系资源层面为幕恩生物提供更多的支持，同时也期待幕恩生物未来在微生物产品研发和应用领域取得更大的成功。”
02
融资万美元
前列腺癌新药挺进2b期临床
药明康德：总部位于英国剑桥市的生物技术公司CellCentric近日宣布完成了万美元的私募融资。这笔资金将用于资助first-in-class肿瘤候选药物CCS推向2b期临床，治疗晚期耐药性前列腺癌。
CellCentric的前列腺癌临床计划将于年夏初启动，最初在英国RoyalMarsdenHospital进行，随后在全国范围内扩展，进而扩展到美国。除此之外，这笔资金还将用于探索其他与p或CBP突变相关的肿瘤，特别是膀胱和小细胞肺癌。
大政策
01
医保支付规则变了！
47个药同时进入省级医保、监控目录
健识局：辽宁省版医保目录共收载个品种。其中，个西药品种，个中成药品种(包括民族药88个)。在国家版目录基础上增补个品种。目录中，西药甲类药品个，中成药甲类药品个，其余为乙类，与国家版目录一致。
“新官上任三把火”。分析人士认为，医保局成立后，除了医保支付方式、支付标准，医保目录很可能成为其主导“三医”改革的另一个重要抓手。但，由于医保目录的制定和调整都是系统工程，短期内难有大动作，因此，各省市目录的增补，将成为医保支付规则动态调整的主要手段。
新技术
01
血液中竟然藏着大脑的惊人秘密！
生物谷：根据昆士兰大学（UQ）的一项最新研究，我们的血液竟然可以用于揭示大脑中的遗传学秘密，这项研究于近日发表在《NatureCommunications》上。
一个由UQ分子生物科学研究所和昆士兰大脑研究所的JianYang教授领导的研究团队及分子生物科学研究所TingQi博士发现血液样品可以用于鉴定大脑相关的性质（如IQ）和疾病（如精神分裂症）的基因靶标。
Yang教授表示这项发现为加快科学家揭示大脑疾病复杂性提供了新的研究思路。“找出脑部疾病的基因靶标是研究疾病风险、开发治疗和预防策略的关键部分。
Yang教授、Qi博士及他们的团队发现大脑中基因表达的局部控制与血液很相似。“这项发现为使用血液中的基因表达效应近似研究大脑提供了全新的证据，为找到大脑特点和疾病相关基因靶标提供了强力的手段。”
02
基因缺陷如何导致先天性心脏畸形
生物探索：近日，来自美国的一项最新研究揭示了CHD4突变如何导致心脏缺陷的关键分子细节。
CHD4是由CHD4基因编码的蛋白质，通常作为多蛋白质“机器”（machine）的一部分工作，帮助调节细胞核内的基因活性。因此，研究人员进行了一系列实验来测量和分析CHD4缺失时心肌细胞基因活动的变化。他们发现，CHD4蛋白通常直接与DNA结合，抑制编码非心肌蛋白的基因的活性。这些蛋白质有助于组成弹性纤维(myofibrils，即肌原纤维)，当肌肉工作时，弹性纤维收缩和松弛。
然而，当CHD4蛋白缺失时，研究人员发现，这些其他非心肌蛋白会在发育的心肌细胞中不当产生。它们结合到这些细胞中的肌原纤维中，形成不正常的“杂交”肌原纤维，进而导致心脏缺乏正常的功能特性。
这项发现为CHD4相关心脏缺陷的机制提供了第一个清晰的认识。研究人员指出，恢复非心脏肌纤维蛋白的正常抑制可能能够在CHD4突变的情况下预防心脏缺陷。
03
抗疟疾的抗体增强人体免疫反应
有望开发疟疾疫苗
生物谷：在一项新的研究中，来自德国癌症研究中心（DKFZ）和医院（HospitalforSickChildren）的研究人员研究了人体免疫系统如何抵抗疟原虫感染。这些研究人员发现了疟原虫抵抗性抗体的一种之前未被注意到的特征：它们能够相互合作，因而与更强地结合到疟原虫上，从而增强免疫反应。这些结果有望让人们开发出一种更有效的疫苗来阻止这种疾病。
接下来，这些研究人员计划研究他们的结果如何可能用于改善预防疟疾的免疫接种，这就使得他们朝开发出疟疾疫苗更接近一步。此外，他们将探究这些结果是否也适用于存在于其他病原体上的具有重复序列的分子。
04
香港大学发现
有效对抗流感病毒的新方法
中国生物技术网：香港大学15日宣布，该校微生物学专家利用病毒基因和蛋白研发出有效抑制流感病毒的药物。
据港大微生物学研究团队介绍，目前抗流感病毒的药物效果有限，而且容易产生耐药性。该研究团队花了3年多时间，设计出流感DIG3（缺陷干扰基因），它能有效抑制流感病毒在细胞内的生长，并且不容易产生耐药性。
另外，研究团队设计了名为TAT-P1的新蛋白作为基因载体，它既能向细胞导入DIG3抑制病毒生长，也能直接通过抑制细胞内涵体的酸化来抑制病毒复制，发挥双重抗病毒作用。
港大医学院微生物学系讲座教授袁国勇在当日的记者会上表示，研究人员利用了病毒基因和蛋白的方法治疗流感，就是由一个复合蛋白将一些病毒基因带进细胞，干扰整个细胞里复制病毒的过程。
袁国勇认为，这次研究成果对将来流感和其他病毒感染的治疗提供了重要的新方法和科学依据。
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